LA STORIA DIETRO IL FARMACO CHE RALLENTA LA SLA

Le malattie neurodegenerative rappresentano attualmente una vera spina nel fianco dell’universo medico  e tra queste la più orribile è la SLA che ad oggi non ha soluzioni.

La SLA è una malattia rara e incurabile causata dalla morte dei motoneuroni, le cellule nervose che inviano messaggi dal cervello e dal midollo spinale ai nostri muscoli e alle nostre ghiandole. La SLA (nota anche come malattia di Lou Gehrig) porta alla paralisi completa, seguita dalla morte, solitamente entro due o cinque anni.   La SLA è una malattia altamente aggressiva e complessa che colpisce circa una persona su 10.000. I sintomi iniziali sono lievi, come debolezza a un dito o trascinamento di una gamba, ma può progredire a un ritmo allarmante. Un giorno un paziente può ancora mangiare da solo; il giorno dopo avrà bisogno di assistenza. Un giorno un paziente può camminare in modo indipendente e il giorno dopo avrà difficoltà a camminare senza un bastone e presto avrà bisogno di una sedia a rotelle. La qualità della vita in termini di funzionalità è solitamente abbastanza buona all'inizio, per poi peggiorare con il progredire della malattia. Per chi è stato in contatto con un malato affetto da questa malattia, qualcosa di angosciante è rimasto nel subconscio, l’immagine di una persona che si va paralizzando senza che nulla si possa fare. L’ incontro fortuito con un paziente affetto da SLA ha spinto Alon Ben-Noon a fondare NeuroSense Therapeutics, una startup che sviluppa una combinazione di farmaci volta a rallentare la progressione della SLA e di altre malattie neuro-degenerative. Rishoni, un tempo appassionato corridore e ciclista, era stato privato di ogni movimento dalla SLA, e quindi conosceva in prima persona gli effetti devastanti e inevitabili di questa patologia. Era il 2016 e Rishoni era ormai immobile, in grado di comunicare solo fissando lo schermo di un computer con eye-tracking. Ma questo non gli impedì di lavorare come CEO di Prize4Life , un'organizzazione non-profit fondata da altri pazienti affetti da SLA per aiutare a trovare una cura per la malattia. Ben-Noon rimase profondamente commosso dall’incontro con Rihoni. In quel periodo  lavorava già nel settore farmaceutico come consulente, ma decise di cambiare strada e di fare tutto il possibile per consentire ai pazienti affetti da SLA di vivere più a lungo e meglio. Nacque cosi NeuroSense Therapeutics, la startup farmaceutica, con sede a Herzliya, nel centro di Israele, che mira a rallentare il progresso della SLA, nonché dell'Alzheimer e del Parkinson , anch’esse malattie neuro-degenerative. Quando Rishoni si ammalò  l'unico farmaco disponibile era un medicinale chiamato Riluzolo, approvato per l'uso nel 1995, che prolungava la vita dei pazienti di circa tre mesi. Ben-Noon era determinato a fare di meglio. Riunì un team di esperti per identificare molecole nei farmaci esistenti che potessero essere combinate per attaccare più bersagli associati alla SLA.

Il team è riuscito a risolvere diversi problemi, tra cui la degenerazione dei motoneurone. Negli studi clinici in Israele, Canada e Italia, il farmaco sviluppato da NeuroSense ha dimostrato di dare ai pazienti affetti da SLA, in media, 18 mesi in più. I pazienti hanno sperimentato una progressione della malattia più lenta del 36% e un tasso di sopravvivenza migliore del 43% in 12 mesi rispetto ai soggetti che non assumevano il farmaco.

Il farmaco si chiama PrimeC (Prime si traduce in Rishon in ebraico e "C" rappresenta la combinazione di molecole che determinano l'efficacia del trattamento) e potrebbe essere disponibile per i pazienti entro tre anni e mezzo. Il farmaco brevettato combina l'antibiotico ciprofloxacina e l'agente antinfiammatorio celecoxib, entrambi già approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per condizioni non correlate."Abbiamo capito molto rapidamente , afferma Ben-Noon , che  non possiamo invertire la tendenza della malattia, ma possiamo fermarla e apportare un cambiamento significativo nella vita delle persone".Ma spera di fare ancora di più. "Alla fine, creeremo un mondo in cui la SLA non sarà più  una malattia mortale. I pazienti vivranno la vita appieno, felicemente, forse con una disfunzione molto piccola. Ecco, questa è la visione", dice Ben-Noon. Ripensando al suo primo incontro con Rishoni, nel 2016, sente di aver raggiunto l'obiettivo che si era prefissato di raggiungere."Siamo sempre in contatto con Tami [la vedova di Rishoni]. Parliamo, ci incontriamo e ogni volta che raggiungiamo un nuovo traguardo è molto appagante”. Questa storia sottolinea l'importanza delle esperienze personali e degli incontri umani nel guidare innovazioni significative nella ricerca medica e nella cura dei pazienti.

Luciano Bassani